FDA批準又一通用型CAR-T療法進入臨床試驗

UCART19是正在開發用于治療表達CD19的血液惡性腫瘤的同種異體CAR-T細胞療法產品候選物，經TALEN基因編輯。最初，UCART19被開發用于急性淋巴細胞白血?。ˋLL），目前處于1期臨床階段。與現有基于T細胞的自體產品相比較，UCART19具有同種異體、冷凍狀態、“現成型”等優勢來克服當前自體方法限制的潛力。

 

施維雅公司正在贊助關于UCART19的名為CALM的1期階段研究。2015年11月，施維雅從Cellectis獲得了由施維雅和輝瑞共同開發UCART19的專有權。CALM臨床試驗于2016年8月在英國開始，它是一個開放標簽的劑量遞增研究，旨在評估UCART19在復發性或難治性CD19陽性B細胞急性淋巴細胞白血?。˙-ALL）患者中的安全性、耐受性和抗白血病活性。

 

 

2016年12月14日，國立衛生研究院（NIH）下屬的重組DNA咨詢委員會（RAC）開會審評了UCART19候選物以及CALM臨床方案。2017年2月1日，施維雅公司向FDA提交了IND申請，并獲得了輝瑞公司的支持。有了這項IND批準之后，CALM研究將擴大到美國的多個臨床試驗中心，包括位于德克薩斯州休斯頓的MD安德森癌癥中心。

 

施維雅臨床開發腫瘤學主任Patrick Thérasse博士說道：“UCART19是一個創新的同種異體CAR-T療法，我們非常高興看到施維雅獲得了相關第一個IND批準。B-ALL是一種破壞性的疾病，為了洞察這種新的腫瘤免疫學方法在B-ALL患者中的療效和安全性，CALM這項研究是關鍵?！?/div>