2026年制藥行業開局，11款明星藥物能否兌現變革承諾？

當禮來在 2025 年末宣布為口服 GLP-1 藥物 orforglipron 儲備價值 5.48 億美元的上市前庫存時，業界讀出的信號再明確不過，這家美國制藥巨頭正在為一場無供應限制的全面上市做最后沖刺。這一幕，恰是 2026 年全球制藥行業圖景的縮影——技術突破與商業博弈交織，創新療法與監管不確定性并行

 

科睿唯安（Clarivate）近期發布了《2026 年最值得關注的藥物預測》報告，遴選出 11 款有望在未來五年內成為重磅炸彈或改變治療范式的藥物，覆蓋肥胖與 2 型糖尿病、腫瘤、免疫、罕見病、神經系統疾病以及蛋白降解等多個前沿領域。

 

 

這份由 160 余位分析師參與編撰、橫跨 10 個綜合數據庫的年度報告，自 2013 年啟動以來已累計推介逾 110 種藥物，成為追蹤制藥行業創新動態的權威風向標。

 

 

Part 1

代謝領域：

口服與三靶點，兩條賽道的殊途同歸

 

2035 年全球肥胖癥藥物市場規模將攀升至 1500 億美元，摩根士丹利的這一預測數字，足以解釋為何代謝治療領域成為本年度報告的焦點所在。

 

禮來的 orforglipron 和 retatrutide 分別代表了兩條截然不同的創新路徑。

 

前者是首個進入 III 期臨床試驗的口服非肽類小分子 GLP-1 受體激動劑，可在一天中任意時間服用，無需受進食或飲水限制。這一特性使其在用藥便利性上實現了對現有口服司美格魯肽（諾和忻）的超越。后者則需空腹服用，且服藥后至少 30 分鐘內不得進食、飲水或服用其他藥物，導致患者依從性偏低。

 

ATTAIN-1 和 ATTAIN-2 兩項 III 期臨床試驗的頂線數據已于 2025 年年中出爐。在 ATTAIN-1 試驗中，36 mg 劑量組患者在第 72 周的體重降幅達 11.2%，54.6% 的受試者體重降低幅度達到或超過 10%。盡管 12.4% 的平均減重率略低于市場預期的 16%，這一數據仍足以支撐其監管申報。針對 2 型糖尿病適應癥，禮來計劃于 2026 年上半年向監管機構提交臨床試驗數據。

 

與 orforglipron 聚焦給藥途徑優化不同，retatrutide 將目光投向了藥效升級。這款「三重 G」藥物同時靶向 GLP-1、GIP 及胰高血糖素受體，是該機制的首款在研藥物。在 II 期臨床試驗中，retatrutide 成為首個實現所有受試者體重降幅均達到或超過 5% 的藥物。研究結果顯示，受試者在治療 48 周時平均減重達 24.2%，達到「手術級減重」（如胃旁路手術）水平，最高劑量組約 25% 的患者減重幅度達到或超過 30%。

 

2025 年 12 月公布的 TRIUMPH-4 試驗頂線數據進一步印證了其潛力，在肥胖或超重合并膝骨關節炎患者中，12 mg retatrutide 組在第 68 周的體重降幅達 23.7%，WOMAC 疼痛亞量表評分改善 62.6%。這一結果意味著 retatrutide 的臨床應用場景已從傳統代謝領域延伸至骨關節疾病，這種跨適應癥拓展能力正是三靶點機制的獨特優勢所在。

 

從市場前景來看，預測到 2033 年，orforglipron 在 G7 國家 2 型糖尿病及肥胖患者中的市場份額將分別達到約 3% 和 12%。2028 年后，retatrutide 有望成為肥胖藥物市場的核心增長引擎，其市場拓展路徑或將復刻諾和諾德從 Wegovy 到 CagriSema 的迭代模式。

 

 

Part 2

罕見病：

「孤兒」到「明星」艱難躍遷

 

全球已確診的罕見病超過 7000 種，獲得 FDA 或 EMA 批準的治療方案僅約 500 種，懸殊的數字對比，勾勒出罕見病治療領域亟待填補的巨大缺口。

 

 

葛蘭素史克的 Exdensur（depemokimab）是首個獲批用于治療重度哮喘的超長效生物制劑，給藥周期長達半年一次。相比當前市場上每月或每兩個月給藥一次的 IL-5 抑制劑，該藥在用藥便利性上具備顯著優勢。SWIFT-1 和 SWIFT-2 兩項 III 期臨床試驗結果顯示，Exdensur 可將重度哮喘患者的年化急性發作率降至 0.46-0.56 次/年，顯著優于安慰劑組的 1.08-1.11 次/年。

 

2025 年 12 月，Exdensur 相繼獲得英國 MHRA 和美國 FDA 批準，用于治療具有嗜酸性粒細胞表型的重度哮喘。

 

強生的 icotrokinra 則有望成為靶向阻斷 IL-23 受體的首款獲批口服肽類藥物。在 III 期 ICONIC-LEAD 試驗中，icotrokinra 在第 16 周的 PASI 90 應答率達 49.6%，IGA 0/1 分達標率為 64.7%，均顯著優于安慰劑組。這一結果意味著該藥具備成為銀屑病領域臨床一線口服治療藥物的潛力。

 

ICONIC-ADVANCE 1 和 ICONIC-ADVANCE 2 兩項試驗采用了頭對頭設計，對照藥物是目前療效最優的口服銀屑病治療藥物頌狄多（氘可來昔替尼）。更具挑戰性的是，強生在 ICONIC-ASCEND 試驗中選擇了與自家注射類生物制劑喜達諾（烏司奴單抗）進行頭對頭對照，這也是銀屑病治療領域首個采用口服藥物與注射類生物制劑進行頭對頭對照的臨床試驗。

 

大冢制藥的 VOYXACT（sibeprenlimab）是一款同類首創選擇性 APRIL 抑制劑，有望成為 IgA 腎病治療領域具有重大影響的疾病修飾類藥物。在 III 期 VISIONARY 試驗中期分析中，VOYXACT 治療 9 個月時尿蛋白水平相比安慰劑降低 51.2%，創下目前 IgA 腎病 III 期臨床試驗的最佳紀錄。2025 年 11 月，該藥獲 FDA 加速批準，用于降低存在疾病進展風險的原發性 IgA 腎病成人患者的蛋白尿水平。

 

賽諾菲的 tolebrutinib 有望成為首款獲批用于治療非復發性繼發進展型多發性硬化癥（nrSP-MS）的療法。這款可穿透血腦屏障的 BTK 抑制劑，通過在中樞神經系統中達到治療有效暴露量，直接調控 B 淋巴細胞以及疾病相關的小膠質細胞。在 III 期 HERCULES 試驗中，tolebrutinib 將 nrSP-MS 患者的 6 個月確認殘疾進展風險降低了 31%。FDA 已授予 tolebrutinib 突破性療法認定和優先審評資格。

 

 

Part 3

蛋白降解劑：

攻克「不可成藥」靶點的新武器

 

為攻克傳統療法難以觸及的疾病，制藥行業持續探索針對「不可成藥」蛋白的新型策略。蛋白水解靶向嵌合體（PROTACs）與分子膠降解劑（MGDs）是該領域研究最廣泛、臨床進展最領先的兩大技術方向。

 

根據科睿唯安旗下的綜合性生命科學情報數據庫 Cortellis 數據，過去 10 年間，全球范圍內針對 PROTACs、MGDs 及 E3 泛素連接酶相關專利共計 717 項，其中美國機構申請 319 項（占比 44.5%），中國機構申請 265 項（占比 37%），位列全球第二。

 

 

2024 年，靶向蛋白降解劑領域的合作交易數量突破兩位數，已披露的近 20 筆研究合作及早期授權交易總金額最高可達 132.5 億美元。

 

百濟神州的 BGB-16673 是一款潛在首創性蛋白降解劑，旨在促進野生型及突變型 BTK 的降解，包括那些在疾病進展中常見的耐藥性突變型 BTK。在 I/II 期 CaDAnCe-101 研究中，BGB-16673 在既往接受過至少兩線治療后復發或難治的 CLL/SLL 患者中，客觀緩解率達 85.3%，其中包括既往接受共價或非共價 BTK 抑制劑、BCL-2 抑制劑治療的患者，以及伴或不伴 BTK 突變、17p 缺失、TP53 突變的患者。

 

百濟神州計劃基于 CaDAnCe-101 研究數據，將于 2026 年在全球范圍內提交 BGB-16673 治療慢性淋巴細胞白血病的加速批準申請，預計 2027 年實現首次獲批。

 

百時美施貴寶子公司新基的 mezigdomide 是一款第二代 cereblon E3 泛素連接酶調節劑（CELMoD），可降解造血細胞發育與分化過程中的關鍵轉錄因子 Ikaros 和 Aiolos，兼具抗骨髓瘤活性與免疫刺激雙重作用。作為百時美施貴寶生命周期管理戰略的核心組成部分，mezigdomide 旨在替代泊馬度胺，主攻骨髓瘤后期治療線及難治性患者群體。

 

在 I/II 期 MM-001 研究中，即便對 3 種藥物（免疫調節藥物、蛋白酶體抑制劑和抗 CD38 抗體）產生耐藥性的復發或難治性多發性骨髓瘤患者，mezigdomide 聯合地塞米松的客觀緩解率仍達 41%。

 

 

Part 4

女性健康：

逐漸成為研發熱點

 

「女性健康」這一術語的內涵正在被重新定義，其涵蓋女性特有疾病，也包括對女性影響更為顯著、病理機制上與男性存在性別差異的疾病。長期以來，女性在健康研究和資金支持中未能獲得平等對待，導致了性別偏見與相關疾病的認知局限。

 

卵巢癌在全球不同地區的五年凈生存率差異較大，印度僅為 16%，哥斯達黎加則達到 57%。從歷史來看，該疾病領域的資金投入一直不足，尤其與其高死亡率極不相稱。前列腺癌每損失一人年壽命對應的平均資助額為 180 萬美元，而卵巢癌僅為 9.7 萬美元。2016 至 2020 年間，在全球公共及慈善機構提供的 245 億美元癌癥研究資金中，卵巢癌僅獲得其中的 2.1%，即 5.25 億美元。

 

Celcuity 公司的 gedatolisib 是一款潛在的同類首創泛 PI3K/mTOR 抑制劑，同時靶向 I 類 PI3K 家族全部四種亞型（α、β、γ、δ）及 mTOR 激酶，有望破解激素受體陽性、HER2 陰性乳腺癌患者對標準內分泌治療耐藥的難題。

 

在 III 期 VIKTORIA-1 試驗中，gedatolisib 三聯療法（聯合氟維司群和哌柏西利）在 PIK3CA 野生型晚期乳腺癌患者中的中位無進展生存期達 9.3 個月，相比氟維司群單藥療法的 2 個月，疾病進展或死亡風險降低 76%。這一結果為 HR 陽性/HER2 陰性晚期乳腺癌藥物研發史樹立了新里程碑。

 

強生的 INLEXZO（TAR-200）是首款獲批的膀胱內給藥系統，旨在實現細胞毒性藥物吉西他濱在膀胱內的長效、持續局部釋放。該藥于 2025 年 9 月獲 FDA 批準，用于治療對卡介苗無反應、伴有原位癌（伴或不伴乳頭狀腫瘤）的高危非肌層浸潤性膀胱癌。

 

在 IIb 期 SunRISe-1 試驗中，INLEXZO 單藥治療的完全緩解率達 82.4%，其中 51% 的患者完全緩解狀態維持至少 1 年。該給藥系統可在門診環境下完成植入操作，全程耗時不到 5 分鐘，無需全身麻醉，植入后也無需即時監測。植入后，裝置在膀胱內可留存約 3 周，持續釋放吉西他濱。

 

Corcept Therapeutics 的 relacorilant 是一款選擇性糖皮質激素受體拮抗劑，正成為鉑耐藥卵巢癌與內源性皮質醇增多癥兩大高需求領域的潛力治療藥物。在 III 期 ROSELLA 試驗中，relacorilant 聯合白蛋白結合型紫杉醇相比白蛋白結合型紫杉醇單藥治療，可顯著延長鉑耐藥卵巢癌患者的無進展生存期（6.5 個月 vs 5.5 個月）和總生存期（16.0 個月 vs 11.5 個月），且未增加額外毒性。

 

 

 

Part 5

中國市場：

制造中心向創新高地邁進

 

中國大陸已成為全球制藥行業的核心戰略高地，正實現從「全球醫藥制造中心」向「本土創新策源地」的關鍵轉型。在科睿唯安遴選的 2026 年中國市場最具潛力的 6 款藥物中，4 款源自本土創新企業。

 

正大天晴和中國生物制藥聯合開發的安得衛（貝莫蘇拜單抗）于 2024 年 4 月在中國首次獲批，用于廣泛期小細胞肺癌一線治療，隨后于同年 8 月、11 月進一步拓展適應癥至晚期或轉移性腎細胞癌一線治療及復發或難治性轉移性子宮內膜癌治療。CAMPASS 臨床試驗顯示，安得衛聯合安羅替尼組的中位無進展生存期達 11.0 個月，顯著優于帕博利珠單抗組的 7.1 個月。

 

恒瑞醫藥的 HRS-9531 是一款每周給藥一次的 GIP/GLP-1 雙重受體激動劑。在針對肥胖癥的關鍵性 III 期臨床試驗中，對于超重或肥胖且伴有至少一種體重相關合并癥的成年患者，經 HRS-9531 治療 48 周后，平均減重幅度達 17.7%，較安慰劑組的減重差異達 16.3%。作為中國首款有望獲批的本土自主研發 GIP/GLP-1 雙重受體激動劑，HRS-9531 上市后將直接與穆峰達（替爾泊肽）爭奪市場份額。

 

信立泰的信超妥（沙庫巴曲阿利沙坦鈣）是首款將沙庫巴曲與中國本土研發的血管緊張素 II 受體拮抗劑阿利沙坦組成復方制劑的藥物。該藥于 2025 年 5 月在中國獲批用于輕中度原發性高血壓治療。其核心差異化優勢在于可降低血清尿酸水平，這一特性對合并利尿劑相關性高尿酸血癥的心力衰竭患者尤為有益。

 

康方生物的依達方（依沃西單抗）是中國首款 PD-1/VEGF 雙特異性抗體。III 期 HARMONi-2 試驗具有里程碑意義：在 PD-L1 陽性非小細胞肺癌治療中，該藥首次實現頭對頭試驗對帕博利珠單抗的優效性，無進展生存期達 11.1 個月，顯著優于帕博利珠單抗組的 5.8 個月（風險比 0.51）?；谶@一突破性數據，該藥于 2025 年 4 月獲國家藥品監督管理局批準該適應癥的一線治療。

 

從市場基本面看，中國大陸超重或肥胖人群規模已達 6.9 億，癌癥發病率持續攀升。國家癌癥中心數據顯示，2022 年我國癌癥發病數已達 482.47 萬例，死亡數 257.42 萬例。這一龐大且持續增長的治療需求，為創新藥物提供了廣闊的市場空間。

 

 

Part 6

監管迷霧：

政治化 FDA 與定價壓力的夾擊

 

2026 年制藥行業將面臨前所未有的監管不確定性，其中美國市場的挑戰尤為突出。

 

美國特朗普總統簽署的多項行政命令直接針對制藥行業，宣稱旨在降低處方藥價格、提升藥品可及性并增強透明度。具體措施包括建立「最惠國待遇」定價機制，要求制藥企業向美國市場供應藥物時，定價不高于該藥在其他發達國家的最低售價；擴大聯邦醫療保險藥品價格談判范圍；推行直接面向消費者的藥品銷售模式等。2025 年 9 月，輝瑞成為首家同意最惠國待遇定價機制的企業。

 

《通脹削減法案》的核心條款于 2025 年逐步落地執行。2024 年首輪聯邦醫療保險 Part D 藥物定價談判已創下行業先例，強生旗下抗凝血藥物拜瑞妥（利伐沙班）的降價幅度高達 60%?？祁Ｎò驳膶ｍ椦芯匡@示，醫療支付方普遍預期，未來同一治療類別中，參與談判藥品與非談判藥品的聯邦醫療保險凈采購價將逐步趨于一致。

 

FDA 內部領導層變動、資深咨詢委員會成員被解雇及大規模員工離職，進一步加劇了監管環境的不確定性。政治因素對科學研究優先級的干預正引發行業的普遍擔憂，例如生物醫學高級研究與發展管理局突然終止 22 項 mRNA 疫苗相關合同及投資。

 

FDA 已在全機構范圍內部署生成式人工智能工具，以加速科學審查進程。盡管此舉有望縮短審批周期，但也為制藥行業帶來新的挑戰，企業需提前準備應對 AI 生成的審查結論、確保申報材料格式符合 AI 可讀性要求，并預判審查動態變化，而這一切均發生在「AI 工具的監管規則與溝通機制尚未明確」的大背景下。

 

 

Part 7

展望 2026：

機遇與挑戰并存的關鍵之年

 

科睿唯安生命科學與醫療健康事業部總裁 Henry Levy 表示：「2026 年制藥行業格局將同時呈現前所未有的創新活力與日益加劇的復雜性。從代謝性疾病到罕見病，再到精準療法領域，預判新興趨勢、洞悉患者需求與市場動態變化的能力至關重要?！?/p>

 

報告強調，2026 年制藥行業需錨定六大戰略核心——

 

1. 在肥胖、腫瘤等擁擠賽道，競爭優勢的核心是證明真實世界療效、卓越的耐受性、給藥便利性及衛生經濟學價值；

2. 罕見病商業化需構建區別于傳統模式的患者導向體系；中國大陸既是核心商業市場，也是新興創新源頭，需同步布局合作與競爭策略；

3. 突破性給藥系統正成為療法差異化與市場滲透的關鍵；

4. 企業需構建組織級能力以應對全球多地區的差異化監管路徑；

5. 借力 AI 加速決策制定，將耗時的人工分析轉化為快速、來源可驗證的洞察觀點。

 

 

榮格醫藥商情也觀察到，這 11 款藥物所折射的行業動向，既彰顯了制藥行業在多個前沿治療領域的開拓進取之勢，也證明了行業在日趨嚴峻的商業與監管環境中穩健突圍的實力。

 

2026 年的制藥行業，站在卓越創新與復雜挑戰并存的關鍵節點。這 11 款「明星藥物」能否兌現變革承諾，我們拭目以待。

 

 

來源：國際醫藥商情

作者：John Xie